A Zolgensma nevű gyógyszer új, erősebb hatóanyagú változatától a szakemberek azt remélik, hogy idősebb gyerekeken is segíthet, de az állatkísérletek során problémák léptek fel.
Az Egyesült Államok Élelmiszerbiztonsági és Gyógyszerészeti Hivatala (FDA) leállíttatta a Zolgensma legújabb változatának kísérleteit, ugyanis akadályokba ütköztek az állatkísérletek során. Mindezt a gyógyszer gyártója, a Novartis jelentette be.
A magyar kisfiú, Zente kedden kapta meg a génterápiát, innen ismerte meg az ország a gyógyszer nevét. A 700 millió forintos szer a világ legdrágább gyógyszere. Zente kezelésére adományokból gyűlt össze a hatalmas összeg. Egyelőre csak az Amerikai Egyesült Államokban engedélyezett a terápia. Az Európai Unióban csakis egyedi engedéllyel kaphatják meg azt a gyerekek, ahogy ez Zente esetében is történt.
A kísérletek nem a már engedélyezett gyógyszerre vonatkoztak, hanem annak egy továbbfejlesztett változatára, a magasabb hatóanyagú, Strongra. A már engedélyezett gyógyszert, amit Zente is megkapott, nem érinti.
A Zolgensma egyelőre csak két éven aluli SMA-s gyermekek esetében alkalmazható, a kísérlet alatt álló gyógyszert pedig öt éves korig kaphatnák meg a kis betegek. A terápia ugyan nem gyógyítja meg a pácienseket, de tünetmentéssé teszi őket életük végéig.
A gyártó, a Novartis az állatokon végzett tesztek során egy olyan neurológiai problémáról számoltak be, ami alapján le kellett állítani a kísérleteket. Az állatoknál dorzális gyökéridegdúcok gyulladás lépett fel, amely idegkárosodással járhat.
„Jobban meg kell ismernünk a problémát, és azt is, hogy ennek az emberkísérletekre lehet-e bármilyen hatása” – írta egy elemző.
A gyógyszer gyártója teljes mértékben együttműködik a hatóságokkal, valamint abban reménykedik, hogy hamarosan felfüggeszthetik az intézkedést.
„A gyulladás klinikai jelentősége ebben a klinikai teszteket megelőző állatkísérletben nem volt ismert, és a korábbi állatkísérletekben sem mutatkozott” – nyilatkozta a Novartis.